母親為救10個月大孩子用上世界最貴藥物:一次1600萬元

最貴的藥物能有多貴?恐怕已經超出了你的認知范圍,一次的治療費用就超千萬。

據外媒報道,日前,英國國家醫療服務體系(NHS)進行了一項特殊的審批,允許使用“全球最昂貴藥物”治療一名10個月大的脊髓性肌萎縮癥(SMA)患兒,

據悉,Zolgensma被稱為“制藥史上單價最貴”的藥物,其于2019年5月被FDA批準上市,定價為210萬美元,也被稱為“全球最昂貴藥物”。

實際上,Zolgensma并不是藥物,而是一種基因療法,用于治療早期的脊髓性肌萎縮癥患者。患者僅需靜脈輸注一次即可,是一種潛在的一次性脊髓性肌萎縮癥治愈療法,

根據這名患兒的母親梅根·威利斯(Megan Willis)的說法,根據NHS的相關規定,Zolgensma在英國只允許用于治療6個月以下的患者,

但她的孩子已經10個月大了,為了孩子的健康,威利斯多方奔波,希望NHS能夠讓其孩子用上該藥物。經過威利斯的多方努力,最終NHS同意她的孩子使用該療法。

如果治療成功,威利斯的孩子壽命將從兩年大大延長,并且日后有可能獨立生活。當然,價格依然不菲,需要為此付出179萬英鎊(約合人民幣1600萬元)的費用。

資料顯示,脊髓性肌萎縮癥(SMA),是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。該疾病可由多種基因突變引起,但一般特指由于運動神經元存活基因1 (SMNl)突變所導致的常染色體隱性遺傳病。

臨床表現為進行性、對稱性,肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮,智力發育及感覺均正常。隨著病情的進展,肌無力可進一步導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統及其他系統異常,其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。

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